Među najznačajnija medicinska postignuća 2023. godine definitivno spada odobrenje prvog lijeka za sprečavanje napredovanja Alzheimerove bolesti. Pročitajte kojih će još šest medicinskih postignuća doprinijeti boljem zdravlju čovječanstva.
Nova RSV cjepiva i imunizacija
Po prvi put ikada, nakon godina neuspjeha, postoji više cjepiva i injekcija dostupnih za nekoliko različitih skupina za sprječavanje RSV-a (Respiratorni sincicijski virus). RSV često uzrokuje infekcije dišnog sustava koje se najčešće očituju simptomima infekcije gornjih dijelova dišnog sustava poput prehlade. Ovaj virus, međutim, može uzrokovati i infekcije donjih dijelova dišnog sustava poput bronhiolitisa i upale pluća.
Za odrasle starije od 60 godina, koji su pod većim rizikom od ozbiljnih komplikacija od RSV-a jer imunološki sustav slabi s godinama, Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je dva cjepiva.
FDA je također odobrila cjepivo protiv RSV-a, koje se daje trudnicama u trećem tromjesečju između 32. tjedna i 36. tjedna trudnoće i namijenjeno je prijenosu antitijela na bebe u maternici. Može pružiti zaštitu od teških bolesti tijekom prvih šest mjeseci života. Za bebe mlađe od osam mjeseci dostupne se injekcije monoklonskim antitijelima. Monoklonska antitijela su laboratorijski proizvedeni proteini koji oponašaju sposobnost tijela da se bori protiv patogena. Razlikuju se od cjepiva koja stimuliraju imunološki sustav.
Kontracepcijske pilule bez recepta
U srpnju je FDA odobrila prvu kontracepcijsku pilulu koja se može prodavati bez recepta. Opill je tableta koja sadrži samo progestin -- ponekad se naziva i "minipilula", što znači da ne sadrži estrogen poput kombiniranih kontracepcijskih pilula. Liječnici kažu da tablete koje sadrže samo progestin predstavljaju manje medicinskih rizika od kombiniranih tableta. Očekuje se da će se lijek pojaviti na policama trgovina, lanaca mješovitom robom i na internetu početkom 2024. godine.
Otkriven mogući uzrok jutarnjih mučnina u trudnica
Jutarnje mučnine iznimno su čest rani simptom trudnoće, a do 80 % trudnica ih osjeti u prvom tromjesečju, a sada istraživači vjeruju da su otkrili uzrok. Tim većinom iz SAD-a, Ujedinjenog Kraljevstva i Šri Lanke otkrio je vezu između hormona GDF15, koji proizvodi fetus u placenti, i jutarnje mučnine. Rezultati, objavljeni ranije ovog mjeseca u časopisu Nature, otkrili su da su u žene s teškom mučninom i povraćanjem, razine GDF15 u krvi tijekom prvog tromjesečja bile znatno više u usporedbi sa ženama koje ih nisu imale. Osim toga, žene koje su osjetljivije na hormon imaju najveće mučnine, što može objasniti mali postotak žena (oko tri posto) koje pate od ekstremnog oblika jutarnje mučnine hyperemesis gravidarum, koja je vodeći uzrok hospitalizacije u ranoj fazi trudnoće. Catherine princeza od Walesa, imala ih je tijekom sve tri trudnoće. Istraživači su rekli da bi otkriće moglo pomoći u liječenju žena s jutarnjim mučninama, posebno teškim oblicima, snižavanjem razine hormona tijekom trudnoće.
Prvi lijek koji je odobrila FDA za liječenje Alzheimerove bolesti
U prošlosti je liječenje Alzheimerove bolesti obilježilo nekoliko lijekova koji nisu prošli klinička ispitivanja, no u srpnju je FDA dala potpuno odobrenje za novi lijek pod nazivom Leqembi. Proizveden od strane farmaceutskih kompanija Eisai i Biogen, to je prvi lijek te vrste za koji se pokazalo da usporava kognitivni pad kod pacijenata s ranom Alzheimerovom bolešću. Leqembi djeluje ciljano na amiloid beta, glavnu komponentu amiloidnih plakova koji se nalaze u mozgu pacijenata s Alzheimerovom bolešću i utječe na pamćenje i misli.
MRNA cjepivo za liječenje raka gušterače
Istraživački tim koji je financirao Nacionalni institut za zdravlje (NIH) razvio je personalizirano mRNA cjepivo s partnerima u BioNTechu protiv raka gušterače, jednog od najsmrtonosnijih oblika raka u SAD-u. BioNTech je izvršio sekvenciranje gena na više uzoraka kako bi identificirao neoantigene - proteine koji su jedinstveni za stanice raka, a mogu stimulirati imunološki odgovor. U ranim kliničkim ispitivanjima, pacijenti su primali lijek koji sprječava stanice raka da suzbiju imunološki sustav, a zatim su dobili svoje personalizirano cjepivo podijeljeno u devet doza tijekom mnogo mjeseci.
Za osamnaest od 19 pacijenata uspješno su napravljena cjepiva, a 16 ih je bilo dovoljno zdravo da prime barem neke od doza, prema NIH-u. Otprilike kod polovice pacijenata cjepivo je pokrenulo T-stanice, vrstu stanica imunološkog sustava koje uništavaju zaražene stanice i ciljaju na specifične stanice raka kod svakog pacijenta. Među pacijentima koji su imali snažan odgovor imunološkog sustava, rak se nije vratio nakon godinu i pol dana liječenja, uključujući kemoterapiju. Kod onih koji nisu imali snažan odgovor imunološkog sustava, rak se vratio unutar godinu dana, prema rezultatima objavljenim ranije ove godine u časopisu Nature. Ovo otkriće je motivirajuće za znanstvenike jer bi mogli koristiti personalizirana cjepiva za liječenje drugih smrtonosnih vrsta raka.
Umjetna inteligencija povećava stopu otkrivanja raka dojke
Genetska terapija za liječenje srpastih stanica
U prosincu 2023. godine FDA je odobrila dvije genske terapije za liječenje bolesti srpastih stanica (SCD - Sickle Cell Disease), uključujući prvu CRISPR terapiju za uređivanje gena. SCD je genetsko stanje u kojem crvene krvne stanice imaju oblik polumjeseca ili srpa, zbog čega su tvrde i ljepljive. "To je bolest koja doista pogađa svaki organ u tijelu", rekao je za ABC News dr. Sharl Azar, medicinski direktor Centra za sveobuhvatno liječenje bolesti srpastih stanica u Općoj bolnici Massachusetts. "Četvrtina naših pacijenata doživjet će moždani udar do svoje četrdesete. Mnogi će pacijenti imati prvu zamjenu zgloba do svoje tridesete. Mnogi drugi će imati prvi srčani udar u dvadesetima".
"Ako se bolest ne kontrolira, može dovesti do sljepoće, do ovisnosti o dijalizi i većina ih neće dočekati svoj 45. ili 50. rođendan", nastavio je. Jedna od tih terapija, Lyfgenia, koristi djelić virusa za isporuku gena za fetalni hemoglobin, koji sprječava da se krvne stanice slijepe i ometaju protok krvi, koji se vraća u pacijenta. Druga terapija, Casgevy, koristila je CRISPR/Cas9 za genetsko uređivanje matičnih stanica kako bi se proizvelo više fetalnog hemoglobina, koji se zatim također vraća pacijentu. Obje terapije djeluju slično, samo na drugi način. Ovo nije lijek za anemiju srpastih stanica, ali može ublažiti oblik bolesti, smanjiti komplikacije i tegobe, a znanstvenici se nadaju i da će produljiti život oboljelima.
"Bolest srpastih stanica pogađa gotovo isključivo osobe crne rase. Oko 10 % crnaca u Sjedinjenim Državama ima jednu kopiju gena za bolest srpastih stanica (tj. imaju svojstvo srpastih stanica). Ljudi koji imaju svojstvo srpastih stanica ne razvijaju bolest srpastih stanica, ali imaju povećan rizik od nekih komplikacija kao što je krv u mokraći. Oko 0,3 % crnaca ima dvije kopije gena. Ti ljudi razvijaju bolest", navodi HEMED.
Nova RSV cjepiva i imunizacija
Po prvi put ikada, nakon godina neuspjeha, postoji više cjepiva i injekcija dostupnih za nekoliko različitih skupina za sprječavanje RSV-a (Respiratorni sincicijski virus). RSV često uzrokuje infekcije dišnog sustava koje se najčešće očituju simptomima infekcije gornjih dijelova dišnog sustava poput prehlade. Ovaj virus, međutim, može uzrokovati i infekcije donjih dijelova dišnog sustava poput bronhiolitisa i upale pluća.
Za odrasle starije od 60 godina, koji su pod većim rizikom od ozbiljnih komplikacija od RSV-a jer imunološki sustav slabi s godinama, Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je dva cjepiva.
FDA je također odobrila cjepivo protiv RSV-a, koje se daje trudnicama u trećem tromjesečju između 32. tjedna i 36. tjedna trudnoće i namijenjeno je prijenosu antitijela na bebe u maternici. Može pružiti zaštitu od teških bolesti tijekom prvih šest mjeseci života. Za bebe mlađe od osam mjeseci dostupne se injekcije monoklonskim antitijelima. Monoklonska antitijela su laboratorijski proizvedeni proteini koji oponašaju sposobnost tijela da se bori protiv patogena. Razlikuju se od cjepiva koja stimuliraju imunološki sustav.
Kontracepcijske pilule bez recepta
U srpnju je FDA odobrila prvu kontracepcijsku pilulu koja se može prodavati bez recepta. Opill je tableta koja sadrži samo progestin -- ponekad se naziva i "minipilula", što znači da ne sadrži estrogen poput kombiniranih kontracepcijskih pilula. Liječnici kažu da tablete koje sadrže samo progestin predstavljaju manje medicinskih rizika od kombiniranih tableta. Očekuje se da će se lijek pojaviti na policama trgovina, lanaca mješovitom robom i na internetu početkom 2024. godine.
Otkriven mogući uzrok jutarnjih mučnina u trudnica
Jutarnje mučnine iznimno su čest rani simptom trudnoće, a do 80 % trudnica ih osjeti u prvom tromjesečju, a sada istraživači vjeruju da su otkrili uzrok. Tim većinom iz SAD-a, Ujedinjenog Kraljevstva i Šri Lanke otkrio je vezu između hormona GDF15, koji proizvodi fetus u placenti, i jutarnje mučnine. Rezultati, objavljeni ranije ovog mjeseca u časopisu Nature, otkrili su da su u žene s teškom mučninom i povraćanjem, razine GDF15 u krvi tijekom prvog tromjesečja bile znatno više u usporedbi sa ženama koje ih nisu imale. Osim toga, žene koje su osjetljivije na hormon imaju najveće mučnine, što može objasniti mali postotak žena (oko tri posto) koje pate od ekstremnog oblika jutarnje mučnine hyperemesis gravidarum, koja je vodeći uzrok hospitalizacije u ranoj fazi trudnoće. Catherine princeza od Walesa, imala ih je tijekom sve tri trudnoće. Istraživači su rekli da bi otkriće moglo pomoći u liječenju žena s jutarnjim mučninama, posebno teškim oblicima, snižavanjem razine hormona tijekom trudnoće.
Prvi lijek koji je odobrila FDA za liječenje Alzheimerove bolesti
U prošlosti je liječenje Alzheimerove bolesti obilježilo nekoliko lijekova koji nisu prošli klinička ispitivanja, no u srpnju je FDA dala potpuno odobrenje za novi lijek pod nazivom Leqembi. Proizveden od strane farmaceutskih kompanija Eisai i Biogen, to je prvi lijek te vrste za koji se pokazalo da usporava kognitivni pad kod pacijenata s ranom Alzheimerovom bolešću. Leqembi djeluje ciljano na amiloid beta, glavnu komponentu amiloidnih plakova koji se nalaze u mozgu pacijenata s Alzheimerovom bolešću i utječe na pamćenje i misli.
MRNA cjepivo za liječenje raka gušterače
Istraživački tim koji je financirao Nacionalni institut za zdravlje (NIH) razvio je personalizirano mRNA cjepivo s partnerima u BioNTechu protiv raka gušterače, jednog od najsmrtonosnijih oblika raka u SAD-u. BioNTech je izvršio sekvenciranje gena na više uzoraka kako bi identificirao neoantigene - proteine koji su jedinstveni za stanice raka, a mogu stimulirati imunološki odgovor. U ranim kliničkim ispitivanjima, pacijenti su primali lijek koji sprječava stanice raka da suzbiju imunološki sustav, a zatim su dobili svoje personalizirano cjepivo podijeljeno u devet doza tijekom mnogo mjeseci.
Za osamnaest od 19 pacijenata uspješno su napravljena cjepiva, a 16 ih je bilo dovoljno zdravo da prime barem neke od doza, prema NIH-u. Otprilike kod polovice pacijenata cjepivo je pokrenulo T-stanice, vrstu stanica imunološkog sustava koje uništavaju zaražene stanice i ciljaju na specifične stanice raka kod svakog pacijenta. Među pacijentima koji su imali snažan odgovor imunološkog sustava, rak se nije vratio nakon godinu i pol dana liječenja, uključujući kemoterapiju. Kod onih koji nisu imali snažan odgovor imunološkog sustava, rak se vratio unutar godinu dana, prema rezultatima objavljenim ranije ove godine u časopisu Nature. Ovo otkriće je motivirajuće za znanstvenike jer bi mogli koristiti personalizirana cjepiva za liječenje drugih smrtonosnih vrsta raka.
Umjetna inteligencija povećava stopu otkrivanja raka dojke
Genetska terapija za liječenje srpastih stanica
U prosincu 2023. godine FDA je odobrila dvije genske terapije za liječenje bolesti srpastih stanica (SCD - Sickle Cell Disease), uključujući prvu CRISPR terapiju za uređivanje gena. SCD je genetsko stanje u kojem crvene krvne stanice imaju oblik polumjeseca ili srpa, zbog čega su tvrde i ljepljive. "To je bolest koja doista pogađa svaki organ u tijelu", rekao je za ABC News dr. Sharl Azar, medicinski direktor Centra za sveobuhvatno liječenje bolesti srpastih stanica u Općoj bolnici Massachusetts. "Četvrtina naših pacijenata doživjet će moždani udar do svoje četrdesete. Mnogi će pacijenti imati prvu zamjenu zgloba do svoje tridesete. Mnogi drugi će imati prvi srčani udar u dvadesetima".
"Ako se bolest ne kontrolira, može dovesti do sljepoće, do ovisnosti o dijalizi i većina ih neće dočekati svoj 45. ili 50. rođendan", nastavio je. Jedna od tih terapija, Lyfgenia, koristi djelić virusa za isporuku gena za fetalni hemoglobin, koji sprječava da se krvne stanice slijepe i ometaju protok krvi, koji se vraća u pacijenta. Druga terapija, Casgevy, koristila je CRISPR/Cas9 za genetsko uređivanje matičnih stanica kako bi se proizvelo više fetalnog hemoglobina, koji se zatim također vraća pacijentu. Obje terapije djeluju slično, samo na drugi način. Ovo nije lijek za anemiju srpastih stanica, ali može ublažiti oblik bolesti, smanjiti komplikacije i tegobe, a znanstvenici se nadaju i da će produljiti život oboljelima.
"Bolest srpastih stanica pogađa gotovo isključivo osobe crne rase. Oko 10 % crnaca u Sjedinjenim Državama ima jednu kopiju gena za bolest srpastih stanica (tj. imaju svojstvo srpastih stanica). Ljudi koji imaju svojstvo srpastih stanica ne razvijaju bolest srpastih stanica, ali imaju povećan rizik od nekih komplikacija kao što je krv u mokraći. Oko 0,3 % crnaca ima dvije kopije gena. Ti ljudi razvijaju bolest", navodi HEMED.
